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近年、大きな進歩があったのは急性前髄球性白血病で、ビタミンＡの活性型であるオールトランスレチノン酸により、80パーセント以上の症例で寛解が認められるようになりました。オールトランスレチノン酸という薬剤は、白血病細胞の分化を促進して効果を示します。

白血病は、寛解となっても再発する恐れがあります。これを予防するには、地固め療法あるいは強化療法といわれる化学療法を行います。この時期に骨髄移植を行う研究が近年、進んでいます。２年間、再発しなければ、高率に治癒となります。

小児の場合、治癒の指標である５年生存率が60パーセント以上という報告もあり、治癒可能ながんの代表と見なされます。成人の場合、25パーセント以上の症例が長期生存しています。