希少疾病用医薬品
希少疾病用医薬品とは、日本国内での患者数が５万人未満のまれな疾患の診断および治療に使用される医薬品のこと。希用薬とも、オーファンドラッグ（Orphan Drug ）とも呼ばれます。
難病などの治療で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少なく原因究明も進んでいない疾病の場合、開発リスクが高く発売しても利益が見込めないなどの理由で、製薬会社の研究開発が後回しにされているのが現状。
この問題を解決するため、厚生労働省は医療上、特にその必要性が高い希少疾病用医薬品として認めたものについては、承認審査の優先、再審査期間の延長、開発費の２分の１までの助成金の支給、助成金を除く試験研究費の税制上の優遇などの措置をとっています。
ちなみに、アメリカでは1983年に「オーファンドラッグ法」が制定され、アメリカ食品医薬品局は対象患者が20万人以下の医薬品をオーファンドラッグとし、税制上の優遇に加えて７年間の市場独占権を認めていますが、ほかの一般的な疾患にも有効で製薬企業やバイオテクノロジー企業が大きな利益を得るケースが相次ぎ、過剰保護との指摘もあります。